Firenze – Un approccio terapeutico in grado di superare limiti delle cure convenzionali contro la policitemia vera, tumore delle cellule staminali del sangue. E’ il risultato documentato dallo studio internazionale RESPONSE, coordinato da Alessandro Maria Vannucchi – associato di Malattie del sangue del Dipartimento di Medicina Sperimentale e Clinica – e pubblicato sull’ultimo numero della rivista scientifica New England Journal of Medicine (“Ruxolitinib versus Standard Therapy for the Treatment of Polycythemia Vera”, DOI: 10.1056/NEJMoa1409002).
La Policitemia vera è una neoplasia mieloproliferativa cronica caratterizzata dall’aumento della massa circolante di globuli rossi, da segni e sintomi legati alla proliferazione non regolata delle cellule midollari (che è causa di sintomi generali e dell’ingrossamento della milza) e da un rischio elevato di trombosi arteriose e venose. La Policitemia vera è determinata da una proteina mutata presente in tutte le cellule del sangue, JAK2.
Lo studio clinico ha coinvolto 222 pazienti in Italia, Europa, Stati Uniti e Australia e ha dimostrato l’efficacia di un farmaco inibitore della proteina JAK2 in pazienti con policitemia vera intolleranti o non rispondenti alla terapia convenzionale. La terapia ha effetti collaterali molto ridotti ed è stata rapidamente approvata dalla Food and Drug Administration.
Lo studio clinico è stato condotto nel Laboratorio congiunto delle malattie mieloproliferative croniche dell’Ateneo fiorentino e dell’Azienda ospedaliero-universitaria di Careggi, diretto da Vannucchi, grazie anche al finanziamento di un progetto AIRC 5 per mille e con il contributo di assegnisti e dottorandi dell’Università di Firenze.
